Thérapie génique du système nerveux central: Considérations générales sur les vecteurs viraux pour le transfert de gène dans le cerveau - CEA - Commissariat à l’énergie atomique et aux énergies alternatives Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue Revue Neurologique Année : 2014

Gene therapy of the central nervous system: General considerations on viral vectors for gene transfer into the brain

Thérapie génique du système nerveux central: Considérations générales sur les vecteurs viraux pour le transfert de gène dans le cerveau

Résumé

The last decade have nourished strong doubts on the beneficial prospects of gene therapy for curing fatal diseases. However, this climate of reservations is currently being transcended by the publication of several successful clinical protocols, restoring confidence in the opportunity of therapeutic gene transfer. A strong sign of this present enthusiasm for gene therapy by clinicians and industrials is the market approval of the therapeutic viral vector Glybera, the first commercial product in Europe of this class of drug. This new field of medicine is particularly attractive when considering therapies for a number of neurological disorders, most of which are desperately waiting for a satisfactory treatment. The central nervous system is indeed a very compliant organ where gene transfer can be stable and successful if provided through an appropriate strategy. The purpose of this review is to present the characteristics of the most efficient virus-derived vectors used by researchers and clinicians to genetically-modify particular cell types or whole regions of the brain. In addition, we discuss major issues regarding side effects such as genotoxicity and immune response associated to the use of these vectors
Suite aux récents succès de divers protocoles thérapeutiques de transfert de gène, notamment appliqués aux pathologies de la rétine, et à la mise sur le marché du Glybera, le premier produit commercial en Europe pour cette classe de médicaments, on observe un regain d'intérêts pour la thérapie génique sur les plans clinique et industriel. Ce nouveau domaine de la médecine expérimentale est particulièrement enthousiasmant si l'on considère que la plupart des maladies neurologiques, attendent désespérément l’apparition d’un traitement satisfaisant. Le système nerveux central est en effet un organe où le transfert de gène peut être stable et réussi s’il est administré selon une stratégie appropriée. L’objectif de cette revue est de présenter les qualités des vecteurs viraux les plus efficaces utilisés actuellement par les chercheurs et les cliniciens pour modifier génétiquement des cellules neurales ou des régions entières du cerveau. Nous abordons également des questions concernant les effets secondaires tels que la génotoxicité et la réponse immunitaire associées à l'utilisation de ces vecteurs
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Ché Serguera, Alexis-Pierre Bemelmans. Thérapie génique du système nerveux central: Considérations générales sur les vecteurs viraux pour le transfert de gène dans le cerveau. Revue Neurologique, 2014, 170 (12), pp.727-738. ⟨10.1016/j.neurol.2014.09.004⟩. ⟨cea-03650651⟩
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