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Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots clés

Baculoviridae/genetics Crigler-Najjar syndrome Reporter Genetic Vectors/genetics/metabolism Genetic/methods Calcium signaling Genetic Cell Culture Techniques Female Genetic Vectors/immunology Epigenesis Lentivirus/genetics Cell Line Industrial Microbiology/methods Male Middle Aged Inbred mdx FKRP Preschool Muscular Dystrophy HEK293 Cells Lentiviral vector Mice Myopathy DNA Transfection/methods Protein Tyrosine Phosphatases Myotubular myopathy Genetics Inbred BALB C Cell Proliferation Transduction Gene therapy Adeno-associated virus Aged Virus Integration Genetic Therapy Mutation Golgi apparatus Immunity Wiskott-Aldrich Syndrome Protein/genetics Animal Canine Clinical Trials as Topic Animal models DNA/metabolism Genome Hep G2 Cells Receptors Antigens Gene Transfer Techniques DNA Primers Disease Models Liver Flow Cytometry Cell Differentiation Dependovirus/genetics Cells Genetic Therapy/methods Genetic Vectors/administration & Gene Expression Regulation/drug effects Muscle Muscular dystrophy Disease Progression Animals Duchenne muscular dystrophy Gene Expression Regulation Child Muscle disease Genes Knockout Antibodies Genetic Loci Immunology Dosage Genetic Vectors Humans Viral Cultured Dogs Amphipathic peptide Polymorphism Inbred C57BL Activin Receptors Genotype Base Sequence Insertional AAV Adult Hippocampus Hematopoietic Stem Cells/metabolism Hematopoietic Stem Cell Transplantation Gait Cell Survival Phenotype Dependovirus/genetics/immunology Genetic Association Studies Human Electrophoretic Mobility Shift Assay Host-Pathogen Interactions

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE s'intéresse à la thérapie génique des maladies génétiques rares. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de cor-rection génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

 

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